6月18日，我國自主研發(fā)的創(chuàng)新微球制劑（注射用羅替高汀微球），作為納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的品種，獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，用于帕金森病（PD）的治療，為帕金森病的患者治療帶來重大突破性進(jìn)展。該藥品由國家老年疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科陳彪教授牽頭進(jìn)行全國多中心臨床試驗(yàn)。

帕金森病是常見的中老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)為震顫、肌強(qiáng)直、姿勢(shì)平衡障礙等運(yùn)動(dòng)癥狀和睡眠障礙、自主神經(jīng)功能障礙、認(rèn)知和精神障礙等非運(yùn)動(dòng)癥狀，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國約有超過300萬名帕金森病患者，預(yù)計(jì)至2030年患病人數(shù)將增至500萬人。帕金森病進(jìn)展到中晚期出現(xiàn)的各種運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，包括異動(dòng)癥、劑末現(xiàn)象等，除了和疾病本身有關(guān)外，也和目前的抗帕金森病藥物的藥代動(dòng)力學(xué)特征有關(guān)。目前除外科手術(shù)外，尚無有效的藥物可以緩解或避免這些并發(fā)癥；學(xué)者認(rèn)為持續(xù)多巴胺能刺激（CDS）能夠有效減少運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥的發(fā)生，但目前抗帕金森病的藥物半衰期短，無法達(dá)到CDS的目的。

注射用羅替高汀微球依托國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的微球技術(shù)平臺(tái)開發(fā)，是全球首個(gè)治療帕金森病的一周一次給藥的長(zhǎng)效緩釋微球制劑，更符合CDS理念的長(zhǎng)效制劑。臨床結(jié)果研究顯示該藥物克服了短效多巴胺能藥物產(chǎn)生的非生理性的脈沖式刺激，顯示出明顯的緩釋制劑特征，7天內(nèi)可維持穩(wěn)定的羅替高汀釋放，保持穩(wěn)定的血藥濃度和連續(xù)多日的持續(xù)療效，從而真正實(shí)現(xiàn)CDS，減少藥物濃度波動(dòng)導(dǎo)致的癥狀波動(dòng)以及不良反應(yīng)；且該產(chǎn)品每周一次的給藥頻率，可提升患者依從性，更利于帕金森病患者的長(zhǎng)期管理。同時(shí)，由于藥物不經(jīng)過肝臟代謝，可以避免消化道不良反應(yīng)。

該項(xiàng)藥物試驗(yàn)自2020年啟動(dòng)，聯(lián)合國內(nèi)39家醫(yī)學(xué)中心，開展了為期兩年的針對(duì)注射用羅替高汀微球治療早期帕金森病的多中心、隨機(jī)雙盲、安慰劑平行對(duì)照評(píng)價(jià)療效和安全性的臨床研究，近300例受試者入組。“對(duì)于帕金森病的治療，臨床提倡早期診斷、早期治療和長(zhǎng)期管理，以更好地改善癥狀、推遲疾病進(jìn)展，達(dá)到長(zhǎng)期獲益。目前的研究顯示該藥治療早期帕金森病效果良好并獲批上市，有望2024年10月應(yīng)用到臨床。”陳彪教授指出，“如果進(jìn)一步研究的證實(shí)注射用羅替高汀微球可以對(duì)中晚期患者運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥起到推遲和治療的作用，實(shí)現(xiàn)了真正意義上的CDS，體現(xiàn)了潛在的延緩疾病進(jìn)展的作用，可持續(xù)穩(wěn)定改善運(yùn)動(dòng)功能，預(yù)防和減少運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，它的應(yīng)用將給飽受帕金森病困擾的患者和家屬帶來新的希望。”