7月18日，首例使用iNSC-DAP（誘導神經(jīng)干細胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術在首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院成功完成。這一手術的成功實施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領域的又一重要進展。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%，預計至2030年中國將有500萬以上帕金森病患者。帕金森病病程長，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長期用藥會出現(xiàn)運動并發(fā)癥，嚴重影響患者的生活質量。iNSC-DAP項目旨在將自體外周血單個核細胞重編程為誘導神經(jīng)干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實現(xiàn)一次移植，長期有效，緩解癥狀，遏制病情進展的目的。

在前期工作中，宣武醫(yī)院研究團隊通過非整合重編程方法將人外周血單個核細胞直接誘導為神經(jīng)干細胞并對該細胞進行了系統(tǒng)性研究。在完成體外和動物體內(nèi)的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經(jīng)由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案，由宣武醫(yī)院iNSC相關知識產(chǎn)權成果轉化的受讓方北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責任公司提供符合相關規(guī)范要求的iNSC-DAP細胞制劑。項目的共同負責人為宣武醫(yī)院細胞治療中心陳志國教授、神經(jīng)內(nèi)科陳彪教授、神經(jīng)外科趙國光教授、放射與核醫(yī)學科盧潔教授。

此次接受iNSC-DAP自體細胞手術移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運動并發(fā)癥，開期尚能活動，關期幾乎不能自理。經(jīng)系統(tǒng)評估后該患者符合入組條件。

手術當天，趙國光教授帶領團隊，應用手術機器人，通過立體定位技術，精準地將iNSC-DAP自體細胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體。在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學科、細胞治療中心、麻醉手術科等相關科室的通力合作下，完成了領域內(nèi)首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術移植。患者植入細胞后，復查MRI，植入部位準確，術后關期癥狀有短暫改善，長期療效預計在細胞植入后6個月左右可觀測。患者已于7月26日出院，各方面情況良好。

據(jù)陳志國教授介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細胞相似的生物學屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質細胞。iNSC的獲取無需經(jīng)過iPSC（誘導多能干細胞）階段，因而，成瘤風險大幅下降，安全性更高，誘導分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細胞。針對iNSC及利用該技術獲得的其它類型神經(jīng)前體細胞進行開發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。因此，iNSC具有強大的細胞移植治療前景，這一平臺技術也是中國科學家攻克干細胞治療底層關鍵技術的豐碩成果。

趙國光教授表示，在帕金森病的科研和診療方面，宣武醫(yī)院深耕數(shù)十載，持續(xù)保持國內(nèi)領先并具有相當?shù)膰H影響。這次完成的領域內(nèi)首例iNSC-DAP手術移植，實現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義。此次移植的完成也是宣武醫(yī)院從基礎研究到科研轉化再回到臨床實踐的一次成功探索，為以后的科研成果轉化提供一個可參考的范式。未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗證后進行推廣應用，惠及廣大帕金森病患者。